health
abril 26, 2026
La FDA aprueba Otarmeni: La primera terapia génica para la sordera genética
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) marcó un antes y un después en la medicina moderna al aprobar Otarmeni, de la farmacéutica Regeneron. Esta terapia génica combate la sordera causada por mutaciones en el gen OTOF, una condición que impide a entre 20 y 50 recién nacidos en Estados Unidos procesar el sonido cada año.
TL;DR
- La FDA aprobó Otarmeni, una terapia génica de Regeneron para la sordera causada por mutaciones en el gen OTOF.
- Esta condición afecta a entre 20 y 50 recién nacidos en EE. UU. anualmente, impidiéndoles procesar el sonido.
- Otarmeni utiliza un virus inofensivo para entregar una copia funcional del gen OTOF, permitiendo la producción de otoferlina y restaurando la comunicación auditiva.
- Un estudio clínico demostró mejoras auditivas significativas en el 80% de los 24 niños participantes.
- La intervención temprana es clave para evitar retrasos irreversibles en el desarrollo del habla y el lenguaje.
- A diferencia de los implantes cocleares, Otarmeni busca curar la causa biológica de la sordera.